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中国原创基因编辑工具首次出海,辉大基因与Synthego达成合作
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2024-6-3 11:05:54
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发表时间:2024-6-3 11:05:54
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近年来基因编辑领域蓬勃发展,中国原创的基因编辑公司也逐步亮相于世界舞台。作为基因编辑领域的先行者,辉大基因成功实现了首次出海,意味着中国原创基因编辑技术受到国际认可。
中国上海,美国加州红木城,2024年5月29日——辉大基因与Synthego公司共同宣布,
双方就高保真核酸酶hfCas12Max?达成了许可合作
。辉大基因是一家专注于CRISPR基因治疗药物开发的处于临床阶段的全球性生物技术公司,Synthego是一家提供基因工程改造创新解决方案的行业领导者。本合作不仅显示了辉大基因hfCas12Max?的重要临床应用潜力,也反映了Synthego对先进GMP制造能力的持续关注。根据该未披露交易金额的许可协议,辉大基因将授予Synthego拥有 hfCas12Max?核酸酶生产和商业化销售的权利,优化gRNA用于研究使用的权利,以及hfCas12Max??核酸酶用于治疗目的的分许可权利。
这次重要合作将简化基于 CRISPR 治疗应用的开发流程,为开发人员提供高精度、高效率和下一代基因组编辑工具,提高CRISPR疗法的开发效率。
辉大基因联合创始人、总裁姚璇博士
表示,“辉大基因作为基因编辑技术与疗法的全球领导者之一,拥有自主研发的CRISPR基因编辑技术,并在神经及眼科领域进行了深度产品布局。未来我们将与合作伙伴Synthego一起,共同助力CRISPR基因治疗领域科研及新药开发,加速为全球患者提供变革性的基因疗法。”
Synthego首席执行官Craig Christianson
对与辉大基因hfCas12Max合作热情表示:“我们先进的CRISPR GMP生产能力和监管专业知识与辉大基因的下一代核酸酶技术相结合,是推进细胞和基因治疗领域变革性疗法的关键一步。此次合作凸显了Synthego对CRISPR疗法的承诺,我们专注于GMP制造和CRISPR综合解决方案,以支持疗法开发。本次合作将hfCas12Max?整合进我们的CRISPR工具库,非常契合我们提高基因编辑工具可及性及效率的初衷和愿望。”
hfCas12Max?是辉大基因依托于HG-PRECISE?技术平台,自主研发并优化的新型DNA编辑系统。hfCas12Max?在哺乳动物细胞展示了更优的在靶编辑效率和更低的脱靶活性,且具有可被单个AAV包装递送的尺寸优势。hfCas12Max?的商业化将显著提高CRISPR基因编辑系统的可及性,提供更大的操作自由度,促进基于CRISPR的细胞和基因治疗的发展。
此次合作巩固了两家公司作为创新催化剂的地位,推进了双方共同的使命——改变基因组医学,取得前所未有的治疗效果。
hfCas12Max?合作是辉大基因立足中国、走向全球的第一步。在本次合作之前,2023年8月,辉大基因与恺佧生物已达成合作,在大中华区加速该基因编辑工具酶的商业化应用。辉大基因厚积薄发,深耕于具有底层创新技术的基因编辑工具开发,拥有一系列适用于不同场景的基因编辑工具包,为细胞基因治疗公司提供更多更优的技术选择。
关于辉大基因
辉大基因利用其专有的HG-PRECISE?平台来发现、设计和开发新的CRISPR基因疗法。公司正在推进的临床阶段项目包括HG004治疗RPE65突变相关遗传性视网膜疾病(已获得FDA授予ODD和RPDD双认定),HG202(RNA编辑疗法)治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性(nAMD),以及临床前基因编辑管线,包括HG204(RNA编辑疗法)治疗MECP2 重复综合征(MDS) (已获美国ODD和RPDD双认定、欧洲ODD认定)、HG302(DNA编辑疗法)治疗杜氏肌营养不良(DMD)(已获ODD和RPDD双认定)、和HG303(DNA编辑疗法)治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)等项目。辉大基因拥有着丰富且深度的知识产权组合布局,正在成为神经和眼科基因治疗领域的领导者。
关于Synthego
Synthego是一家领先的基因组工程解决方案提供商,提供全面的产品和服务套件,以加速基于CRISPR的细胞和基因治疗的发展。Synthego致力于为研究人员和创新者提供支持,以其尖端的CRISPR技术和专业知识推动从临床前到临床应用的进步。
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郑林钦
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